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杜氏肌营养不良(DMD)首款基因疗法获美国FDA完全批准
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2024年6月21日,美国FDA批准基因疗法Elevidys(delandistrogene moxeparvovec,SRP-9001)扩展适应症,将年龄至少为4岁的杜氏肌营养不良(DMD)患者纳入其中,这些患者确认带有DMD基因突变。
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