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CRISPR革命:体内基因编辑的前沿突破 | Doudna CRISPR-Cas9 EDV delivery
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在基因编辑的前沿领域,科学家们正在探索一种革命性的递送机制,将CRISPR-Cas9编辑酶直接送入体内特定细胞,开创基因治疗的新纪元。最近的研究展示了包膜递送载体(EDVs)在体内靶向基因编辑中的巨大潜力,特别是在生成嵌合抗原受体(CAR-T)细胞方面。通过非病毒形式的递送系统,研究人员不仅实现了更高的安全性,还能精准控制编辑酶在细胞中的数量和活动时间。这一变革性的技术有望彻底改变目前依赖于骨髓移植和高成本的治疗模式,使基因治疗更加普及和高效。实验结果显示,即便在初步效率不高的情况下,EDVs已展示出令人振奋的前景,为未来的临床应用铺平了道路。通过深入研究EDVs的组装机制,科学家们正不断优化这一系统,推动基因编辑向更高效、更安全的方向发展。
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