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CRISPR可以治愈镰刀型细胞贫血症吗?
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镰刀型细胞贫血是全球一大常见遗传病。这种疾病会引起突发疼痛、长期关节器官损害、频发感染、贫血,对患者的日常生活造成了极大的影响。唯一治愈方法是干细胞移植,但并非所有病人可用。而正在试验的基于CRISPR–Cas9基因编辑的新疗法,有望使患者回归无症状的正常生活。 更多镰刀型细胞贫血阅读:www.nature.com/collections/sickle-cell-outlook 本视频独立编辑制作,《自然》对视频内容全权负责。我们在此衷心感谢CSL Behring对视频制作的支持。
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