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Palovarotene新药科普(这是一个结课作业,主人的任务罢了)
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进行性骨化性纤维发育不良(FOP),是一种罕见的遗传性疾病,其特征是正常骨骼以外区域的骨骼发育异常,通常伴有疼痛、软组织肿胀(突然发作)的反复发作。该疾病会导致运动受限和关节融合,从而导致畸形、活动受限和过早死亡。 帕罗伐汀是一种可口服的选择性视黄酸受体γ (RARγ)激动剂,起初被罗氏开发用于治疗慢性阻塞性肺病(COPD),但治疗效果不佳。后来,有研究发现,帕罗伐汀可通过作用于骨形态发生蛋白(BMP)I型受体ACVR1/ALK2(ACVR1/ALK2突变是FOP的致病机制),抑制其下游通路异常激活,从而起到抑制异位骨化(HO)的作用。 2023年8月16日,口服药物帕罗伐汀(palovarotene)胶囊获美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市,用于减少8岁及以上女性和10岁及以上男性进行性骨化性纤维发育不良(FOP)成人和儿童患者的新异位骨化体积。这是该病首个治疗方法。 美国FDA的批准基于3期MOVE试验(NCT03312634)的数据,这是一项针对成人和儿童患者的第一个也是最大的多中心、开放标签试验,试验主要终点是通过低剂量全身计算机断层扫描测量的新异位骨化体积的年化变化。试验结果显示,接受帕罗伐汀治疗的患者平均年化新异位骨化为9.4cm³/年,未经治疗的患者为20.3cm³/年。由此可见,帕罗伐汀组患者的异位骨化体积显著下降,帕罗伐汀使年化异位骨化体积减少了54%。该试验还表明,帕罗伐汀具有良好的安全性,其不良事件与全身类维生素A类别一致。
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