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小核酸药物之四:实现乙肝功能性治愈
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小核酸药物能够高效降低HBsAg水平。乙肝病毒基因组cccDNA能够转录多个不同长度的RNA,并翻译为多种病毒蛋白,其中DR1和DR2两个片段在多个转录本中相同。因此针对该区域设计的小核酸药物可直接作用于病毒转录产生的所有mRNA,并同时诱导其降解,在病毒蛋白产生前发挥抑制作用。而经GalNAc修饰后,小核酸药物能够被高效递送至肝脏组织,安全性和耐受性良好。近期,多款小核酸候选药物在临床II期中表现出了强大的降低HBsAg的能力。Vir Biotechnology的VIR-2218联合干扰素可清除HBsA
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