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风险与创新同行之九:核酸药物差异化创新
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传统药物直接在蛋白质层面对疾病进行干预,蛋白质高级结构解析难度大,靶向蛋白质的小分子/大分子依赖于化合物库/抗体库筛选,药物从头设计、合成、纯化流程复杂,成本高昂。在遗传信息流中,RNA是链接遗传信息和功能蛋白的桥梁,兼具信息(携带遗传信息)和功能(编码RNA翻译成蛋白/非编码RNA调控)特征,是一类全新的药物形态 根据作用机制,可以将核酸药物分为两大类:功能获得(GOF):mRNA、saRNA等。功能去除(LOF):siRNA/shRNA、ASO、RiboMab(编码抗体的RNA)等。此外,核酸药物还可以与CRISPR/Cas9 gene editing、碱基编辑(base editing)、先导编辑(prime editing)、CAR-T结合,组成更加复杂的药物形态。
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软性内窥镜之十三:进口替代如火如荼
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抗体偶联药物之十一:全球商业化最成功的ADC药物Kadcyla
CAR-T治疗之一:概念
风险与创新同行之二:价格风险
2022年医药投资策略:医保免疫和疫情脱敏之三
抗体偶联药物之四 :国内ADC处于起步阶段,后期管线以引进为主