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细胞疗法之三:产品竞争格局
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已上市产品均为自体细胞治疗,生产流程相似。目前CAR-T的生产模式相近,全部为自体细胞治疗。需要从患者体内获取自身免疫细胞,运输至生产中心,进行改造生产后,再回输患者;未来可能开发异体细胞疗法,从通用来源获取细胞,改造生产后回输给不同患者,有望显著缩短生产所需时间。 已上市产品靶点集中,人源化设计是新趋势。已上市产品靶点集中在CD19和BCMA,但结构设计有所不同。单链抗体(scFv)总体呈现出人源化改造的趋势;铰链区和跨膜域选择CD8α或CD28;共刺激域以4-1BB为主;信号域均为CD3ζ。早期上市产品的设计较为相似,而新一代产品的优化和改造较为多样化,有望诞生差异化产品。如传奇生物的Carvykti采用纳米抗体设计,临床效果显著优于老产品Abecma。 差异化的设计和工艺优化带来临床效果差异。尽管靶点相似,差异化的设计和工艺优化可以有效改进产品的疗效。同靶点不同产品,临床效果可能出现较大差异。例如Yescarta成功获批二线弥漫大B细胞淋巴瘤适应症,而Kymriah在相同适应症的临床失败。其原因可能在于Kymriah生产工艺落后,周期较长,导致更多患者在等待治疗期间病情恶化;Carvykti采用低免疫源性的纳米抗体设计,临床效果显著优于采用鼠源抗体的Abecma。因此,产品设计、生产工艺、临床开发都对细胞治疗产品的临床效果有显著影响。 差异化的设计和工艺优化、以及临床处置经验的提升,可以有效改善产品的安全性。早期临床试验的不良反应率普遍较高,而新一代产品的严重细胞因子释放综合征(CRS)及中枢神经系统(CNS)毒性率普遍能控制在10%以下,甚至5%以下。这可能是由于人源化抗体优化、不良反应的临床应对经验提高、医护人员意识提升等多方面因素的共同作用。因此,新一代产品可能得到优于早期产品的临床数据,从而获得竞争优势。 全球细胞治疗药物主要企业与产品管线布局。从企业布局看,国外企业由于起步较早,一批创新产品已进入临床验证阶段;国内企业近年来发展迅速,部分产品已达到国际水平。
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细胞疗法之二:前景广阔、疗效良好、生存获益
细胞疗法之五:新技术开发方向
细胞疗法之一:新起步的颠覆性技术,具有治愈潜力
细胞疗法之四:现有产品局限性
细胞基因疗法之三:研发和生产外包
细胞疗法之六:如何建立行业壁垒
细胞基因疗法之二:临床布局
小分子创新药之三:科学原理和细分赛道
CAR-T细胞治疗从研发到生产流程的解决方案
全球首款TCR-T细胞疗法获批上市!国内17家企业蓄势待发
细胞基因疗法之六:病毒载体生产表达
细胞基因疗法之一:初露峥嵘
细胞基因疗法之十:LV载体临床和商业分析
细胞基因疗法之四:CDMO外包的必要性
细胞基因疗法之九:AAV载体临床和商业分析
细胞基因疗法之八:空壳检测的难度
中国眼镜镜片行业之三:消费者的核心需求
细胞基因疗法之五:病毒载体临床概览
风险与创新同行之十九:细胞基因治疗技术平台差异化创新
生物制药产业链之七:细胞与基因治疗:持续高景气的细分领域赛道
合成生物学之三:主要领域
软性内窥镜之十二:以术式为单位的分层竞争格局
iPSC疗法全流程解析:从研发到生产的解决方案
细胞基因疗法之七:病毒载体放大培养
FDA批准全球首个TCR融合蛋白:细胞治疗开启T细胞时代
澳华内镜:国产软性内窥镜龙头(二)
CAR-T治疗之三:嵌合抗原受体(CARs)的分类和迭代
CAR-T治疗之一:概念
细胞基因疗法之十三:药明生基和金斯瑞生物
合成生物学之二:发展回顾
解构医美产品之三:注射材料看延展
脑机接口技术之三:面临的挑战和发展趋势
生物制药产业链之三:培养基:上游工艺核心原材料,定制化+服务助力国产厂商
儿童专用药之三:发展机遇
精华品类之三:消费者教育日间成熟
细胞基因疗法之十四:博腾生物和和元生物
2021年中国医疗科技行业之三:痛点和驱动因素
2022年医疗大健康趋势预测之三:创新支付
创新药进入行业出清阶段之三:创新药出海成功和失败经验分析
百万医疗险之三:破局之道