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细胞基因疗法之九:AAV载体临床和商业分析
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根据前文分析,AAV载体基因疗法针对不同治疗部位(如脑部、肝脏等)可采用不同亚型,对应患者用药剂量也有所区别。目前临床阶段项目主要针对眼科(如色素性视网膜炎等)、血液疾病(如血友病A/B)、肌肉系统(如SMA)以及神经系统(如AD、帕金森病)等,参考在研药物剂量设定,可得到各类适应症的大体剂量范围。若将AAV载体基因疗法的需求扩大到罕见病,全球已知的罕见病有6000-8000种,合并后的总体人数约为2.5-4.5亿人。 与单抗药物生产相比,其年生产剂次超24000人,约是针对系统递送的基因治疗产品生产能力的100倍。 AAV载体临床分布假设:假设22-26年CGT领域临床项目数增速为25%、27-31年增速为20%,按21年522项临床为基数计算得到31年临床项目为3964项。结合前文,假设采用病毒载体递送占比90%、AAV载体占病毒载体合计比例为42%,对应AAV载体相关临床项目数约1500项。根据Nature Research统计登记临床信息,目前152项登记AAV载体基因疗法临床试验中,眼科适应症占比为25%、神经系统占19%、血液疾病占14%、肌肉系统占12%、代谢系统和其他罕见病占比30%。
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